THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
GAN, Lin,MEYER, Tobias
申请号：
USUS2014/029164
公开号：
WO2014/153118A1
申请日:
2014.03.14
申请国别(地区):
WO
年份:
2014
代理人:
摘要：
Compositions and methods for treating diseases and conditions associated with dysregulation of mammalian target of rapamycin complex 1 (mTORC1) are disclosed. The invention is based in part on the discovery that protein mediator of amino acid signaling to mTOR (MORTOR) is involved in amino acid- induced translocation of mTORCl to lysosomes where MORTOR forms a signaling complex with mTORC1, Ragulator, and Rag GTPases, which controls protein synthesis. In particular, the invention relates to the use of antagonists of MORTOR for treating diseases and conditions associated with dysregulation of mTORC1. Downregulation of expression of MORTOR by RNA interference has been shown to reduce cell proliferation of cancerous cells and may be useful for treating cancer.Linvention concerne des compositions et des méthodes de traitement de maladies et détats associés à une dérégulation dune cible de mammifère du complexe 1 de rapamycine (mTORC1). Linvention repose en partie sur la découverte quun médiateur protéique de la signalisation dacides aminés à mTOR (MORTOR) est mis en jeu dans la translocation induite par un acide aminé de mTORC1 à des lysosomes où MORTOR forme un complexe de signalisation avec mTORC1, Ragulator et des GTPase Rag, qui commandent la synthèse protéique. En particulier, linvention concerne lutilisation dantagonistes de MORTOR pour le traitement de maladies et détats associés à une dérégulation de mTORC1. La régulation à la baisse de lexpression de MORTOR par interférence à ARN a été démontrée comme réduisant la prolifération cellulaire de cellules cancéreuses et peut être utile pour le traitement du cancer.
