DELIVERY, USE AND THERAPEUTIC APPLICATIONS OF THE CRISPR-CAS SYSTEMS AND COMPOSITIONS FOR TARGETING DISORDERS AND DISEASES USING PARTICLE DELIVERY COMPONENTS
더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드;매사추세츠 인스티튜트 오브 테크놀로지;더 브로드 인스티튜트, 인코퍼레이티드
发明人:
델먼 제임스,플랫 랜덜 제이,앤더슨 다니엘 지,랭거 로버트,장 펑
申请号：
KR1020167018584
公开号：
KR1020160089526A
申请日:
2014.12.12
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要：
The present invention provides delivery, engineering processing and optimization of systems, methods and compositions for manipulating the activity of sequences and / or target sequences. There is provided a delivery particle formulation and / or system comprising one or more components of a CRISPR-Cas system which is a means for targeting a site for delivery. The delivery particle formulation of the present invention is preferably a nanoparticle delivery formulation and / or system. Methods for designing and using such vectors, as well as vectors and vector systems, some of which encode one or more components of the CRISPR complex, are also provided. Methods for inducing CRISPR complex formation in eukaryotic cells to assure improved specificity and avoidance of toxicity for target recognition and to edit or alter target regions within a genomic locus of interest to alter or ameliorate the disease or condition of the disease This is also provided.본 발명은 서열 및/또는 표적 서열의 활성의 조작을 위한 시스템, 방법 및 조성물의 전달, 공학처리 및 최적화를 제공한다. 전달을 위한 부위를 표적화시키기 위한 수단인 CRISPR-Cas 시스템의 하나 이상의 성분을 포함하는 전달 입자 제형 및/또는 시스템이 제공된다. 본 발명의 전달 입자 제형은 바람직하게는 나노입자 전달 제형 및/또는 시스템이다. 일부가 CRISPR 복합체의 하나 이상의 성분을 인코딩하는 벡터 및 벡터 시스템뿐만 아니라 상기 벡터의 설계 및 사용 방법이 또한 제공된다. 표적 인지를 위한 향상된 특이성 및 독성의 회피를 보장하고, 질병 또는 질환의 상태를 변경시키거나 개선시키기 위해 관심 게놈 유전자좌 내의 표적 부위를 편집하거나 변형시키기 위해 진핵생물 세포 내에서 CRISPR 복합체 형성을 유도하는 방법이 또한 제공된다.
