Η αποκάλυψη αναφέρεται σε μεθόδους για τη θεραπεία των νευρομεταβολικών διαταραχών συμπεριλαμβανομένων των νόσων λυσοσωματικής αποθήκευσης που επηρεάζουν το κεντρικό νευρικό σύστημα, π.χ., η νόσος Niemann-Pick. Οι αποκαλυπτόμενες μέθοδοι περιλαμβάνουν την επαφή μιας αξονικής απόληξης ενός νευρώνα με μια σύνθεση που περιέχει AAV υψηλού τίτλου που φέρει ένα θεραπευτικό διαγονίδιο έτσι ώστε ο φορέας AAV να μεταφέρεται αξονικά με ανάδρομο τρόπο και το προϊόν διαγονιδίου να εκφράζεται περιφερικά της θέσης χορήγησης.Apocalypse refers to the treatment of diseases, including the effects of alpha_lysosome storage diseases. The diseases of the nervous system, such as Niemann Peake.The method consists of a high-grade Title brought about by the treatment of AAV-containing neurons with a terminal contact CT of alpha_kappa alpha__u_neurons. The AAV vector of the gene enables the expression of axial dominant product delta_alpha gamma__delta_and the site selection of peripheral blood.
