ZHANG, JASON JINGXIN,张 敬新,張 敬新,VARGEESE, CHANDRA,瓦吉斯 钱德拉,瓦吉斯 錢德拉,IWAMOTO, NAOKI,岩本直树,岩本直樹,SHIVALILA, CHIKDU SHAKTI,许瓦莉拉 奇克杜 沙克蒂,許瓦莉拉 奇克杜 沙克蒂,KOTHARI, NAYANTARA,可莎莉 纳彦塔拉,DURBIN, ANN FIEGEN,德宾
申请号：
TW108116317
公开号：
TW202015741A
申请日:
2019.05.10
申请国别(地区):
TW
年份:
2020
代理人:
摘要：
Among other things, the present disclosure provides designed DMD oligonucleotides, compositions, and methods of use thereof. In some embodiments, the present disclosure provides technologies useful for repairing mutant DMD transcripts by skipping exon 51 or exon 53, so that the transcript can be translated into an internally truncated but at least partially functional Dystrophin protein variant. In some embodiments, the present disclosure provides technologies useful for modulating DMD transcript splicing. In some embodiments, provided technologies can alter splicing of a dystrophin (DMD) DMD transcript. In some embodiments, the present disclosure provides methods for treating diseases, such as muscular dystrophy, including but not limited to Duchenne muscular dystrophy, Becker’s muscular dystrophy, etc.本揭露尤其提供了設計的DMD寡核苷酸、組成物、及其使用方法。在一些實施方式中，本揭露提供了如下技術，所述技術可用於藉由跳讀外顯子51或外顯子53來修復突變體DMD轉錄物，使得可以將轉錄物翻譯成內部截短的、但具有至少部分功能的肌營養不良蛋白質變體。在一些實施方式中，本揭露提供了可用於調節DMD轉錄物剪接的技術。在一些實施方式中，提供的技術可以改變肌營養不良蛋白(DMD)DMD轉錄物的剪接。在一些實施方式中，本揭露提供了用於治療疾病的方法，該等疾病係如包括但不限於杜興氏肌肉失養症、貝克肌肉營養不良等的肌肉營養不良。
