Disclosed herein are vectors targeting dystrophin genes encoding at least one Cas9 molecule or Cas9 fusion protein and at least one gRNA molecule (eg, two gRNA molecules), and compositions comprising such vectors Objects and cells. Also provided are methods for using vectors, compositions, and cells for genomic engineering (eg, modifying a mutated dystrophin gene) and for treating DMD.本明細書に開示するのは、少なくとも１つのＣａｓ９分子またはＣａｓ９融合タンパク質と、少なくとも１つのｇＲＮＡ分子（例えば２つのｇＲＮＡ分子）をコードする、ジストロフィン遺伝子を標的にするベクター、ならびにこうしたベクターを含む組成物および細胞である。提供するのはまた、ゲノム工学（例えば、変異ジストロフィン遺伝子を修正すること）のためにベクター、組成物、および細胞を使用するための、また、ＤＭＤを治療するための方法である。
