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治疗血红蛋白病的组合物和方法
- 专利权人:
- 弗雷德哈钦森癌症研究中心
- 发明人:
- 迈克尔·A·本德尔,马克·T·格劳迪尼,巴里·L·斯托达德,亮武内
- 申请号：
- CN201380017193.5
- 公开号：
- CN104284669A
- 申请日:
- 2013.02.22
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2015
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供治疗诸如地中海贫血和镰状细胞病的血红蛋白病的组合物和方法。组合物和方法包含/包括一种或多种内切核酸酶或内切核酸酶融合蛋白，该内切核酸酶或内切核酸酶融合蛋白包括一种或多种归巢内切核酸酶和/或归巢内切核酸酶融合蛋白和/或CRISPR内切核酸酶和/或CRISPR内切核酸酶融合蛋白：(a)以破坏Bel11a编码区；(b)以破坏Bel11a基因调节区；(c)以修饰成人β-球蛋白基因座；(d)以破坏HbF沉默DNA调节元件或通路，诸如Bel11a-调节的HbF沉默区；(e)以突变一种或多种γ-球蛋白基因启动子来实现γ-球蛋白基因表达增加；(f)以突变一种或多种δ-球蛋白基因启动子来实现δ-球蛋白基因表达增加；和/或(g)以修正一种或多种β-球蛋白基因突变。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
