The present application provides materials and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and / or frontotemporal lobar degeneration (FTLD) patients both ex vivo and in vivo. In addition, this application provides materials and methods for editing to modulate the expression, function, or activity of the C9ORF72 gene in cells by genome editing. Within the C9ORF72 gene, or other DNA sequence encoding a regulatory element of the C9ORF72 gene, or that can be used to treat amyotrophic lateral sclerosis (ALS) or frontotemporal lobar degeneration (FTLD) Permanently into the genome by deleting, inserting, or correcting nearby expanded hexanucleotide repeats, or by knocking C9ORF72 cDNA or minigene into the Safe Harbor locus by restoring genome activity and C9orf72 protein activity. A method is provided for effecting change. [Selection] Figure 1本出願は、エクスビボ及びインビボの両方で、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）及び／または前頭側頭葉変性症（ＦＴＬＤ）患者を治療するための材料及び方法を提供する。さらに、本出願は、ゲノム編集による細胞中のＣ９ＯＲＦ７２遺伝子の発現、機能、または活性を調節するために編集するための材料及び方法を提供する。 筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）または前頭側頭葉変性症（ＦＴＬＤ）を治療するために使用することができる、Ｃ９ＯＲＦ７２遺伝子、もしくはＣ９ＯＲＦ７２遺伝子の調節要素をコードする他のＤＮＡ配列内もしくはその近傍の拡大したヘキサヌクレオチド反復を欠失、挿入、または修正する、またはＣ９ＯＲＦ７２ ｃＤＮＡもしくはミニ遺伝子を、ゲノム編集及びＣ９ｏｒｆ７２タンパク質活性を復元することによってセーフハーバー遺伝子座にノックインすることによって、ゲノムへの永久変化をもたらすための方法が提供される。【選択図】図１
