MA YONG,マー,ヨーン,DUNCAN BROWN,ブラウン,ダンカン,STEVEN BARTZ,バーツ,ステイーブン,マー,ヨーン,ブラウン,ダンカン,バーツ,ステイーブン
申请号:
JP2017106496
公开号:
JP2017212982A
申请日:
2017.05.30
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds, compositions and methods for studying, diagnosing and treating traits, diseases and conditions that respond to the modulation of the expression and/or activity of IDH1 and mutant IDH1 gene, and/or for modulating an expression pathway of IDH1 or mutant IDH1 gene.SOLUTION: Provided herein is an isolated double-stranded short interfering nucleic acid (siNA) molecule that inhibits the expression of IDH1 or mutant IDH1, where, (a) the siNA comprises a sense strand and an antisense strand; (b) each strand is independently 15-30 nucleotides in length; (c) at least one strand comprises a 15 nucleotide sequence selected from specific sequences. Preferably, the double-stranded siNA molecule comprises at least one chemically modified nucleotide, where preferably, at least one nucleotide comprises a universal base.SELECTED DRAWING: Figure 12【課題】IDH1及び突然変異IDH1遺伝子発現及び/又は活性のモジュレーションに応答する形質、疾患及び状態の研究、診断及び治療の為の、及び/又はIDH1又は突然変異IDH1遺伝子発現経路をモジュレーションする化合物、組成物及び方法の提供。【解決手段】IDH1又は突然変異IDH1の発現を抑制する単離された二本鎖短干渉性核酸(siNA)分子であって、(a)siNAがセンス鎖及びアンチセンス鎖を含み、(b)各鎖が、独立して、15~30ヌクレオチド長であり、(c)少なくとも1つの鎖が、特定の配列から選択される少なくとも15ヌクレオチド配列を含む、単離された二本鎖短干渉性核酸(siNA)分子。好ましくは、少なくとも1つのヌクレオチドが化学修飾ヌクレオチドであり、また好ましくは少なくとも1つのヌクレオチドが汎用塩基を含む二本鎖短干渉性核酸(siNA)分子。【選択図】図12