MA YONG,マー，ヨーン,DUNCAN BROWN,ブラウン，ダンカン,STEVEN BARTZ,バーツ，ステイーブン,マー,ヨーン,ブラウン,ダンカン,バーツ,ステイーブン
申请号：
JP2017106496
公开号：
JP2017212982A
申请日:
2017.05.30
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds, compositions and methods for studying, diagnosing and treating traits, diseases and conditions that respond to the modulation of the expression and/or activity of IDH1 and mutant IDH1 gene, and/or for modulating an expression pathway of IDH1 or mutant IDH1 gene.SOLUTION: Provided herein is an isolated double-stranded short interfering nucleic acid (siNA) molecule that inhibits the expression of IDH1 or mutant IDH1, where, (a) the siNA comprises a sense strand and an antisense strand； (b) each strand is independently 15-30 nucleotides in length； (c) at least one strand comprises a 15 nucleotide sequence selected from specific sequences. Preferably, the double-stranded siNA molecule comprises at least one chemically modified nucleotide, where preferably, at least one nucleotide comprises a universal base.SELECTED DRAWING: Figure 12【課題】ＩＤＨ１及び突然変異ＩＤＨ１遺伝子発現及び／又は活性のモジュレーションに応答する形質、疾患及び状態の研究、診断及び治療の為の、及び／又はＩＤＨ１又は突然変異ＩＤＨ１遺伝子発現経路をモジュレーションする化合物、組成物及び方法の提供。【解決手段】ＩＤＨ１又は突然変異ＩＤＨ１の発現を抑制する単離された二本鎖短干渉性核酸（ｓｉＮＡ）分子であって、（ａ）ｓｉＮＡがセンス鎖及びアンチセンス鎖を含み、（ｂ）各鎖が、独立して、１５～３０ヌクレオチド長であり、（ｃ）少なくとも１つの鎖が、特定の配列から選択される少なくとも１５ヌクレオチド配列を含む、単離された二本鎖短干渉性核酸（ｓｉＮＡ）分子。好ましくは、少なくとも１つのヌクレオチドが化学修飾ヌクレオチドであり、また好ましくは少なくとも１つのヌクレオチドが汎用塩基を含む二本鎖短干渉性核酸（ｓｉＮＡ）分子。【選択図】図１２
