THE BROAD INSTITUTE, INC.; Amit;THE BRIGHAM AND WOMEN'S HOSPITAL, INC.;CHOUDHARY;CHOUDHARY, Amit;MANNA, Debasish
发明人:
LEE, Miseon,WAGNER, Bridget
申请号：
USUS2018/028660
公开号：
WO2018/195486A1
申请日:
2018.04.20
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The disclosure includes zinc prodrugs for targeted delivery of therapeutic, diagnostic or imaging agents to β-cells and methods of use therefor. The disclosure also includes targeted delivery of small molecules to β-cells that stabilize and activate CRISPR effector proteins comprising at least one destabilization domain, to enable CRISPR-based genome editing and transcriptional activation or repression in β-cells.L'invention comprend des promédicaments de zinc pour l'administration ciblée d'agents thérapeutiques, de diagnostic ou d'imagerie à des cellules β et leurs procédés d'utilisation. L'invention concerne également l'administration ciblée de petites molécules à des cellules β qui stabilisent et activent des protéines effectrices de CRISPR comprenant au moins un domaine de déstabilisation, pour permettre l'édition génomique basée sur CRISPR et l'activation ou la répression transcriptionnelle dans des cellules β.
