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MODIFIED RNA INTERFERENCE INDUCING NUCLEOTIDES FOR BLOCKING OFF-TARGET EFFECTS AND THE USE THEREOF
专利权人:
RESEARCH & BUSINESS FOUNDATION SUNGKYUNKWAN UNIVERSITY;성균관대학교산학협력단
发明人:
CHI, SUNG WOOK,지성욱,JANG, EUN SOOK,장은숙,CHI, SUNG WOOKKR,JANG, EUN SOOKKR
申请号:
KR1020140173038
公开号:
KR1020150070944A
申请日:
2014.12.04
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention relates to nucleotide which induces RNA interference, and to use of the same. More specifically, the nucleotide of the present invention is transformed by making a 5′ terminal region and a 3′ terminal region be substituted with a spacer in the form wherein base cannot be arranged. The present invention can provide: a new type of transformed nucleotide for preventing an off-target effect generated when expression of a target gene is inhibited by an RNA interference effect; and a method for selectively inhibiting expression of the target gene using the same. Moreover, the nucleotide inducing RNA interference: prevents the off-target effect while inhibiting expression of the target gene; and thus is a new transformed type having target selectivity and specificity. The nucleotide inducing RNA interference eliminates inaccuracy and side effects caused by the off-target effect which are drawbacks of existing nucleotide inducing RNA interference. Therefore, the nucleotide inducing RNA interference can be used, without concern, for researches and gene treatment in a gene expression inhibition method.본 발명은 RNA 간섭을 유도하는 핵산 및 그 용도에 관한 것으로, 더욱 상세하게는 RNA 간섭 유도 핵산의 이중가닥 중 하나 이상의 단일가닥에서 5'말단과 3'말단 영역을 염기(base) 배열을 할 수 없는 형태인 스페이서로 치환하여 변형시킨 RNA 간섭을 유도하는 핵산에 관한 것이다.본 발명의 RNA 간섭을 유도하는 핵산은 RNA 간섭현상으로 타겟 유전자의 발현을 억제할 때 발생하는 오프-타겟 효과를 막기 위한 새로운 변형 형태의 핵산 및 이를 이용한 타겟 유전자의 선택적 발현 억제 방법을 제공할 수 있다. 또한, 본 발명에 따른 RNA 간섭을 유도하는 핵산은 타겟 유전자의 발현을 억제하면서도, 오프-타겟 효과를 막아 타겟 선별성 및 특이성을 지닌 새로운 변형 형태로 RNA 간섭 유도 핵산을 제공함으로써, 종래 RNA 간섭 유도 핵산의 문제점인 오프-타겟에 의한 부정확성 및 부작용을 해소하여 걱정 없이 유전자 발현 억제 기법으로 연구 및 유전자 치료에 사용될 수 있다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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