ZANKEL, Todd, C.,UNITT, John,PHILLIPS, Timothy,GOURDET, Benoit,DUFFY, Loma
申请号：
USUS2016/040637
公开号：
WO2017/004485A1
申请日:
2016.07.01
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention is directed to ADO-resistant cysteamine analogs for use in methods of treating diseases for which cysteamine is indicated, in particular cystinosis, fatty liver disease, fibrosis, thrombotic diseases, MECP-2 related disorders, inherited mitochondrial diseases, neurological diseases or disorders, inflammation and cancer.La présente invention concerne des analogues de la cystéamine résistant à la cystéamine dioxygénase (ADO), destinés à être utilisés dans des procédés pour le traitement de maladies pour lesquelles la cystéamine est indiquée, en particulier la cystinose, la stéatose hépatique, la fibrose, les maladies thrombotiques, les troubles associés au MECP-2, les maladies mitochondriales héréditaires, les maladies et troubles neurologiques, l'inflammation et le cancer.
