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Methods and compositions for the treatment of myotubular myopathy using chimeric polypeptides comprising myotubularin 1 (mtm1) polypeptides
专利权人:
Valerion Therapeutics; LLC
发明人:
ARMSTRONG, Dustin
申请号:
ES10790070
公开号:
ES2630057T3
申请日:
2010.06.15
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要:
Chimeric polypeptide comprising: (i) a myotubularin polypeptide (MTM1), or a fragment thereof and (ii) an internalizing group, where the chimeric polypeptide has phosphoinositide phosphatase activity; wherein the internalizing group is an antibody or an antigen binding fragment thereof, wherein said antibody or antigen binding fragment comprises a heavy chain variable domain (VH) and a light chain variable domain (VL), where the VH it comprises an amino acid sequence that is at least 90% identical to the amino acid sequence described in SEQ ID NO: 2, or a humanized variant thereof, and the VL comprises an amino acid sequence that is at least 90% identical to the amino acid sequence described in SEQ ID NO: 4, or a humanized variant thereof thereof.Polipéptido quimérico que comprende: (i) un polipéptido de miotubularina (MTM1), o un fragmento del mismo y (ii) un grupo internalizante, donde el polipéptido quimérico tiene actividad fosfoinosítido fosfatasa; donde el grupo internalizante es un anticuerpo o un fragmento de unión al antígeno del mismo, donde dicho anticuerpo o fragmento de unión al antígeno comprende un dominio variable de cadena pesada (VH) y un dominio variable de cadena ligera (VL), donde el VH comprende una secuencia de aminoácidos que es al menos un 90 % idéntica a la secuencia de aminoácidos descrita en SEC ID Nº: 2, o una variante humanizada de la misma, y el VL comprende una secuencia de aminoácidos que es al menos un 90 % idéntica a la secuencia de aminoácidos descrita en SEC ID Nº: 4, o una variante humanizada de la misma de la misma.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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