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INTRACELLULAR DELIVERY SYSTEM FOR OLIGOMERS HAVING LOW RENAL CLEARANCE RATE
专利权人:
RAIN BIOSCIENCE; INC.
发明人:
ECKHOFF, Christian,LEPPERT, Brian
申请号:
USUS2014/063945
公开号:
WO2015/069665A1
申请日:
2014.11.04
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
Cell-penetrating peptides are described that promote delivery of molecular cargo such as phosporodiamidate morpholino oligomers to vertebrae target cells. Cell penetrating peptides are linked to oligomers by an amide bond. Select primary amines within the peptide are acylated with fatty acids so that the resulting compositions bind non-covalently to serum albumin and thus will not be subject to rapid renal filtration. The peptide sequence can be designed to provide rapid and/or targeted proteolytic degradation inside a living organism. Compositions so designed have a considerably greater therapeutic window compared with compositions that are proteolytically more stable and/or have little or no binding to serum albumin.La présente invention concerne des peptides capables de pénétrer dans les cellules et qui favorisent ladministration dune cargaison moléculaire constituée, par exemple, doligomères phosphorodiamidate morpholino en direction de cellules cibles de vertébrés. Les peptides capables de pénétrer dans les cellules sont liés aux oligomères par une liaison amide. Des amines primaires sélectionnées au sein du peptide sont acylées au moyen dacides gras de façon à ce que les compositions résultantes se lient de façon non-covalente à la sérumalbumine et quelles ne fassent donc pas lobjet dune filtration rapide par le rein. La séquence peptidique peut être conçue pour assurer une dégradation protéolytique rapide et/ou ciblée à lintérieur dun organisme vivant. Les compositions ainsi conçues sont caractérisées par une fenêtre thérapeutique considérablement plus large que celle des compositions plus stables dun point de vue protéolytique et/ou peu ou pas liées à la sérumalbumine.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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