THE BOARD OF TRUSTEES OF THE LELAND STANFORD JUNIOR UNIVERSITY
发明人:
QI, Lei S.,DING, Sheng,YU, Chen
申请号：
USUS2016/013375
公开号：
WO2016/115326A1
申请日:
2016.01.14
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
Provided herein are methods and kits for modulating genome editing of target DNA. The invention includes using small molecules that enhance or repress homologydirected repair (HDR) and/or nonhomologous end joining (NHEJ) repair of double-strand breaks in a target DNA sequence. Also provided herein are methods for preventing or treating a genetic disease in a subject by enhancing precise genome editing to correct a mutation in a target gene associated with the genetic disease. Further provided herein are systems and methods for screening small molecule libraries to identify novel modulators of genome editing. The present invention can be used with any cell type and at any gene locus that is amenable to nuclease-mediated genome editing technology.La présente invention concerne des méthodes et des kits pour moduler lédition génomique dun ADN cible. Linvention comprend lutilisation de petites molécules qui facilitent ou répriment la réparation par recombinaison homologue dirigée (HDR) et/ou la réparation par jonction dextrémités non homologues (NHEJ) de cassures double brin dans une séquence dADN cible. Linvention concerne également des méthodes pour prévenir ou traiter une maladie génétique chez un patient en facilitant une édition génomique précise destinée à corriger une mutation dun gène cible lié à la maladie génétique. Linvention concerne en outre des systèmes et des méthodes de criblage de banques de petites molécules, destinés à identifier de nouveaux modulateurs dédition génomique. La présente invention peut être utilisée avec nimporte quel type de cellule et au niveau de nimporte quel locus génétique se prêtant à la technologie dédition génomique utilisant des nucléases.
