H. Steve ZHANG,Steven FROELICH,Seung KWAK,Ignacio MUNOZ-SANJUAN
申请号：
MX2016014565
公开号：
MX2016014565A
申请日:
2015.05.07
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
Disclosed are methods and compositions for treating or preventing Huntington's Disease (HD). Specifically, provided are methods and compositions for reducing and/or eliminating Huntingtin (Htt) aggregates, ameliorating motor deficits, increasing cellular activity (e.g., ATP activity), and/or reducing apoptosis in subject with HD, the methods comprising administering a repressor of a mutant Htt (mHtt) allele to the subject. Further disclosed are methods of diagnosis of HD and/or monitoring the disease progression comprising detecting mHtt in a subject.Se describen métodos y composiciones para tratar o prevenir la enfermedad de Huntington (EH). De forma específica, se proporcionan métodos y composiciones para reducir y/o eliminar acumulaciones de Huntingtina (Htt), mejorar los déficits motores, aumentar la actividad celular (p. ej., actividad de ATP) y/o reducir la apoptosis en un sujeto con EH, en el que los métodos comprenden administrarle al sujeto un represor de un alelo de Htt mutante (mHtt). Además se describen métodos de diagnóstico de EH y/o control del avance de la enfermedad que comprenden detectar mHtt en un sujeto.
