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一种修饰的siRNA分子及其应用
- 专利权人:
- 广州市锐博生物科技有限公司
- 发明人:
- 张必良,杨秀群,王玮,克瑞格·梅洛
- 申请号：
- CN201711429565.1
- 公开号：
- CN109957565A
- 申请日:
- 2017.26.12
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明公开了一种修饰的siRNA分子及其应用。本发明提供了一种抑制PCSK9基因表达的siRNA分子,包括互补形成双链区的正义链和反义链,所述正义链和/或所述反义链包括15‑27个核苷酸或由15‑27个核苷酸组成,所述反义链与序列表中序列81的至少15个、16个、17个,18个、19个、20个、21个、22个、23个、24个或25个连续的核苷酸互补,所述双链区的长度为15‑25bp,所述siRNA分子中的至少一个核苷酸经过修饰。经配体修饰siRNA分子具高抑制活性和稳定性,还具肝靶向性。该siRNA分子可用于治疗和/或预防PCSK基因介导的疾病,包括心血管疾病和肿瘤性疾病。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
