C. FRANK BENNETT,ERIC E. SWAYZE,ROBERT A. MACLEOD,SANJAY K. PANDEY
申请号：
BR112016002399
公开号：
BR112016002399A2
申请日:
2014.08.11
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention relates to methods, compounds and compositions for reducing the expression of a dmpk mrna and protein in an animal. furthermore, methods, compounds and compositions are provided herein for preferentially reducing cugexp dmpk rna, reducing myotonia, or reducing spliceopathy in an animal. Such methods, compounds and compositions are useful for treating, preventing, retarding, or ameliorating myotonic dystrophy type 1, or a symptom thereof.a presente invenção refere-se a métodos, compostos e composições para reduzir a expressão de um mrna do dmpk e proteína em um animal. além disso, aqui são proporcionados métodos, compostos e composições para reduzir preferencialmente cugexp dmpk rna, reduzindo miotonia, ou reduzindo a spliceopatia num animal. tais métodos, compostos e composições são úteis para tratar, prevenir, retardar, ou melhorar a distrofia miotônica tipo 1, ou um sintoma disso.
