FORMULACIONES DE TPP1 Y METODOS PARA TRATAR LA ENFEMEDAD DE CLN2.

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专利权人:

BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.

发明人:

Thomas W. LESTER,Saeed MOSHASHAEE,Augustus O. OKHAMAFE,Charles A. O´NEILL

申请号：

MX2017014204

公开号：

MX2017014204A

申请日:

2016.05.05

申请国别(地区):

MX

年份:

2018

代理人:

摘要：

Formulations comprising recombinant human tripeptidyl peptidase- 1 (rhTPPl) for intrathecal, intracerebroventricular, or intraocular administration, and kits comprising the same, are disclosed. Methods of using rhTPPl in the prevention and treatment of symptoms of Neuronal Ceroid Lipofuscinosis (CLN2) disease are also disclosed. The formulations and methods are effective in halting the progression of CLN2 disease and may be used to treat subjects having CLN2 or a family history of CLN2.Se describen formulaciones que comprenden tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante (rhTPP1) para administración intratecal, intracerebroventricular, o intraocular y kits que la comprenden. Se describen los métodos de uso de rhTPP1 para la prevención y el tratamiento de los sí­ntomas de la ceroidolipofuscinosis neuronal (CLN2). Las formulaciones y los métodos son eficaces para detener el avance de la CLN2 y pueden utilizarse para tratar sujetos que tienen CLN2 o un historial familiar de CLN2.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/