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PEPTIDE OLIGONUCLEOTIDE CONJUGATES
专利权人:
SAREPTA THERAPEUTICS INC;サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド;サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
发明人:
GUNNAR J HANSON,グンナール ジェイ. ハンソン,グンナール ジェイ. ハンソン
申请号:
JP2018108772
公开号:
JP2018135396A
申请日:
2018.06.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide peptide oligonucleotide conjugates.SOLUTION: The invention provides an oligonucleotide analog conjugated to a carrier peptide. Compounds disclosed herein are useful for treating various diseases, such as diseases where beneficial therapeutic effect is obtained by inhibiting protein expression or correcting aberrant mRNA splicing products. In one embodiment, the disclosure provides a conjugate comprising: (a) a carrier peptide comprising amino acid subunits; and (b) a nucleic acid analog comprising a substantially uncharged backbone and a targeting base sequence for sequence specific binding to the target nucleic acid, where two or more of the amino acid subunits are positively charged amino acids, the carrier peptide has a glycine (G) or proline (P) amino acid at the carboxy terminus of the carrier peptide, and the carrier peptide is covalently bonded to the nucleic acid analog.SELECTED DRAWING: Figure 1C【課題】ペプチドオリゴヌクレオチドコンジュゲートの提供。【解決手段】キャリアペプチドにコンジュゲートされたオリゴヌクレオチド類似体を提供する。本開示の化合物は、種々の疾患、例えば、タンパク質発現の阻害または異常mRNAスプライシング生成物の修正によって有益な治療効果を生じる疾患の処置に有用である。本開示の一実施形態では、(a)アミノ酸サブユニットを含むキャリアペプチド;および、(b)実質的に荷電していない骨格および、標的核酸に対する配列特異的結合用のターゲッティング塩基配列を含む核酸類似体;を含み、前記アミノ酸サブユニットのうちの2個以上が、正電荷を有するアミノ酸であり、前記キャリアペプチドが、前記キャリアペプチドのカルボキシ末端に、グリシン(G)またはプロリン(P)アミノ酸を含み、前記キャリアペプチドが、前記核酸類似体に共有結合している、コンジュゲートを提供する。【選択図】図1C
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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