The present invention relates generally to polypeptides or nucleic acids for use in the treatment, management, retardation of progression or normalisation of development of an iduronate-2-sulfatase (IDS) deficiency and/or Mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in an individual, wherein the polypeptides comprise iduronate-2-sulfatase (IDS) tethered to a tandem repeat of Apolipoprotein E (ApoEII) or the nucleic acids comprise an iduronate-2-sulfatase (IDS) gene sequence tethered to a tandem repeat of the Apolipoprotein E (ApoEII) gene sequence. The invention also relates to haematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) transduced by such nucleic acids for use in therapies.La présente invention concerne de manière générale des polypeptides ou des acides nucléiques destinés à être utilisés dans le traitement, la gestion, le retardement de progression ou la normalisation du développement d'une déficience en iduronate-2-sulfatase (IDS) et/ou mucopolysaccharidose de type II (MPS II) chez un individu, les polypeptides comprenant de l'iduronate-2-sulfatase (IDS) attaché à une répétition en tandem de l'apolipoprotéine E (ApoEII) ou les acides nucléiques comprennent une séquence de gènes d'iduronate-2-sulfatase (IDS) attachée à une répétition en tandem de la séquence de gènes d'apolipoprotéine E (ApoEII). L'invention concerne également des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques (HSPCs) transduites par de tels acides nucléiques pour une utilisation dans des thérapies.
