DMD MULTIPLE EXON SKIPPING COMPOSITIONS FOR DMD

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专利权人:

사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드

发明人:

사자니, 피터,콜, 리자드

申请号：

KR1020197018519

公开号：

KR1020190079702A

申请日:

2009.10.23

申请国别(地区):

KR

年份:

2019

代理人:

摘要：

The present invention provides antisense molecules capable of binding to selected target sites in a human dystrophin gene to induce exon skipping, and methods of using them to treat muscular atrophy.본 발명은 인간 디스트로핀 유전자 내의 선택된 표적 부위에 결합하여 엑손 스키핑을 유도할 수 있는 안티센스 분자, 및 근위축증을 치료하기 위해서 이들을 사용하는 방법을 제공한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/