The present invention relates to RNAi agents targeting the HAO1 gene, for example, double-stranded RNAi agents, and methods of using such RNAi agents to inhibit HAO1 expression and methods of treating subjects with, for example, PH1. Double-stranded RNAi agents that inhibit the expression of the HA01 gene in cells, such as subjects, for example, cells in mammals such as humans with HAO1-associated diseases, and the use of such double-stranded RNAi agents are described herein . In certain aspects of the invention, substantially all of the nucleotides of the iRNA of the invention are modified.본 발명은 HAO1 유전자를 타겟팅하는 RNAi 제제, 예를 들면, 이중가닥 RNAi 제제, 및 HAO1 발현을 억제하기 위한 상기 RNAi 제제의 사용 방법 및 예를 들어, PH1을 갖는 피험자의 치료 방법에 관한 것이다. 세포, 예컨대 피험자, 예를 들어, HAO1 연관 질병을 갖는 인간과 같은 포유동물 내 세포에서 HA01 유전자의 발현을 억제하는 이중-가닥 RNAi 제제, 및 이러한 이중-가닥 RNAi 제제의 용도가 본 명세서에 기재된다. 본 발명의 특정한 측면에서, 본 발명의 iRNA의 실질적으로 모든 뉴클레오타이드가 변형된다.
