Methods and compositions for evaluating CRISPR / Cas-mediated non-homologous end junction (NHEJ) activity and / or CRISPR / Cas-induced recombination of target genomic loci with exogenous donor nucleic acids in vivo and ex vivo Provided on The methods and compositions use Cas expression cassettes, such as cells comprising genomically integrated Cas expression cassettes and non-human animals, such that the Cas proteins can be utilized constitutively or in a tissue-specific or transient-specific manner. do. Methods and compositions for making and using these non-human animals, including the use of these non-human animals to assess CRISPR / Cas activity in vivo via adeno-associated virus (AAV) -mediated delivery of guide RNA to non-human animals This is also provided.생체내에서 및 생체외에서 외인성 도너 핵산과의 표적 게놈 유전자좌의 CRISPR/Cas-매개된 비-상동성 단부 접합 (NHEJ) 활성 및/또는 CRISPR/Cas-유도된 재조합을 평가하기 위한 방법 및 조성물이 본원에 제공되다. 방법 및 조성물은 Cas 단백질이 구성적으로 활용되거나 또는 조직-특이적 또는 일시적-특이적 방식으로 활용될 수 있도록 Cas 발현 카세트, 예컨대 게놈상으로 통합된 Cas 발현 카세트를 포함하는 세포 및 비인간 동물을 사용한다. 가이드 RNA의 비인간 동물로의 아데노 관련 바이러스 (AAV)-매개된 전달을 통해 생체내에서 CRISPR/Cas 활성을 평가하기 위한 이들 비인간 동물의 사용을 포함하여, 이들 비인간 동물을 제조 및 사용하는 방법 및 조성물이 또한 제공된다.
