NANOPARTICLE OF THE CORE-SHELL TYPE SUITABLE FOR DELIVERING THERAPEUTIC OLIGONUCLEOTIDES TO TARGET TISSUES AND THE USE THEREOF FOR THE PREPARATION OF A MEDICAMENT FOR TREATING DUCHENNE MUSCULAR DYSTROPHY
A nanoparticle of the core-shell type is described, which is suitable for delivering therapeu¬ tic oligonucleotides into muscle fibres, particularly antisense oligoribonucleotides capable of restoring, in all or in part, the expression of the dystrophin protein by the exon skipping mecha¬ nism, and thus effective in the treatment of Duchenne muscular dystrophy. Moreover, a nanoparti- cle/oligonucleotide complex effective in the treatment of Duchenne muscular dystrophy is de¬ scribed.Linvention porte sur une nanoparticule du type noyau-coque, qui est appropriée pour administrer des oligonucléotides thérapeutiques dans des fibres musculaires, en particulier des oligoribonucléotides anti-sens aptes à restaurer, en totalité ou en partie, lexpression de la protéine de dystrophine par le mécanisme à sauts dexons, et qui est ainsi efficace dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. De plus, linvention porte sur un complexe de nanoparticule/oligonucléotide efficace dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
