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변종 AAV 및 조성물, 세포, 기관 및 조직으로의 유전자 전이를 위한 방법 및 용도
专利权人:
더 칠드런스 호스피탈 오브 필라델피아
发明人:
하이, 캐서린 에이.,야지씨오글루, 무스타파 엔.,안궐라, 자비에르
申请号:
KR1020167004456
公开号:
KR1020160033217A
申请日:
2014.07.22
申请国别(地区):
KR
年份:
2016
代理人:
摘要:
the present invention is adeno-associated virus (AAV) it relates to serotypes AAV-Rh74 and associated AAV vector, AAV vector and AAV-Rh74 and related mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 and associated AAV vector is the therapeutic protein and expression of the gene encoding the peptide target polynucleotide acts as a polynucleotide, and inhibit nucleic acid sequence for a cell, tissue or organ for the (transfer), or which is transferred It shall be.본 발명은 아데노-관련 바이러스 (AAV) 혈청형 AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터, 및 AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터 매개된 유전자 전이 방법 및 용도에 관한 것이다. 특히, AAV-Rh74 및 관련된 AAV 벡터는 치료학적 단백질 및 펩티드를 엔코딩하는 유전자의 발현 (전사)을 위한 세포, 조직 또는 기관에 대한 폴리뉴클레오티드, 및 억제 핵산 서열로서 작용하거나 이로 전사되는 폴리뉴클레오티드를 표적으로 한다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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