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IMPROVED COMPOSITIONS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
专利权人:
SAREPTA THERAPEUTICS INC;サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
发明人:
EDWARD M KAYE,エドワード エム. ケイ
申请号:
JP2019030772
公开号:
JP2019108349A
申请日:
2019.02.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
To provide improved compositions and methods for treating muscular dystrophy, such as Duchenne muscular dystrophy and Becker muscular dystrophy.SOLUTION: A method for treating Duchenne muscular dystrophy comprises administering to a patient a dose of eteplirsen of about 30 mg/kg once a week. In some embodiments, eteplirsen is administered in a single dose, or intravenously. In some embodiments, the patient is a pediatric patient who has an out-of-frame deletion(s) that may be corrected by skipping exon 51 of the dystrophin gene.SELECTED DRAWING: None【課題】筋ジストロフィー、例えば、デュシェンヌ型筋ジストロフィー及びベッカー型筋ジストロフィーを処置するための改善された組成物及び方法の提供。【解決手段】患者に約30mg/kgの用量のエテプリルセンを週1回投与することを含む、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを処置する方法。いくつかの実施形態において、エテプリルセンは、単回用量で、又は静脈内に投与される。いくつかの実施形態において、患者は、ジストロフィン遺伝子のエキソン51をスキッピングすることによって補正され得るアウトオブフレーム欠失(複数可)を有する、又は小児科の患者である。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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