用于治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的信使RNA疗法
- 专利权人:
- 川斯勒佰尔公司
- 发明人:
- F·德罗莎,M·哈特莱因,L·史密斯,S·卡夫
- 申请号：
- CN201780036748.9
- 公开号：
- CN109312313A
- 申请日:
- 2017.13.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明尤其提供了治疗鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症的方法,其包括以有效剂量和施用间隔向需要治疗的受试者施用包含编码鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)蛋白的mRNA的组合物,使得OTC缺乏症的至少一种症状或特征在强度、严重性或频率方面减少或者已延迟发作。在一些实施例中,mRNA包封在脂质体中,所述脂质体包含一种或多种阳离子脂质、一种或多种非阳离子脂质、一种或多种基于胆固醇的脂质和一种或多种PEG修饰的脂质。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
