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Adeno-associated virus factor VIII vector, related virus particles, and therapeutic formulations containing them
专利权人:
バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド
发明人:
バンティング, スチュアート,コロシ, ピーター キャメロン,パンゴール, エルノ,バンティング, スチュアート,コロシ, ピーター キャメロン,パンゴール, エルノ
申请号:
JP2018515603
公开号:
JP2018535929A
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention encodes / expresses AAV FVIII, including adeno-associated virus (AAV) factor VIII (FVIII) vector with high expression activity and AAV FVIII vector expressing full length or truncated functional FVIII protein And providing viruses. The present invention relates to methods of making the AAV FVIII vectors described herein, recombinant AAV FVIII viral particles containing or expressing such vectors, related pharmaceutical formulations containing them, and therapeutic uses thereof Also related. [Selection] Figure 1本発明は、高い発現活性を有するアデノ随伴ウイルス(AAV)第VIII因子(FVIII)ベクター及び完全長または切断型の機能性FVIIIタンパク質を発現するAAV FVIIIベクターを含む、AAV FVIIIをコード/発現するベクター及びウイルスを提供する。本発明は、本明細書に記載されるAAV FVIIIベクターを作製する方法、かかるベクターを含むか、またはそれを発現する組換えAAV FVIIIウイルス粒子、それらを含む関連薬学的製剤、及びその治療的使用にも関する。【選択図】図1
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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