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嚢胞性線維症予防又は治療剤
专利权人:
KWANSEI GAKUIN EDUCATIONAL FOUNDATION
发明人:
OKIYONEDA, Tsukasa,沖米田司
申请号:
JPJP2018/009524
公开号:
WO2018/168777A1
申请日:
2018.03.12
申请国别(地区):
WO
年份:
2018
代理人:
摘要:
Provided are a method whereby cystic fibrosis can be prevented or treated by inhibiting a mechanism in which ΔF508 CFTR expressed in the plasma membrane is ubiquitinated by a plasma membrane quality control system and then subjected to endocytosis followed by lysosomal degradation, etc. More specifically, provided are: a prophylactic or therapeutic agent for cystic fibrosis which comprises a specific polypeptide or nucleic acid and a method for screening a prophylactic or therapeutic agent for cystic fibrosis, said method comprising the following step (1) or (2). (1) A step for measuring an interaction between CFTR having a mutation of lacking phenylalanine at the 508-position or a peptide fragment containing the aforesaid mutation and RFFL or a peptide fragment containing a fragment thereof. (2) A step for measuring the ubiquitin ligase activity of RFFL.Linvention concerne un procédé permettant la prévention ou le traitement de la fibrose kystique par linhibition dun mécanisme dans lequel un CFTR ΔF508 exprimé dans la membrane de plasma est ubiquitiné par un système de contrôle de qualité de membrane de plasma puis soumis à une endocytose suivie dune dégradation lysosomale, etc. Plus particulièrement, linvention concerne : un agent prophylactique ou thérapeutique pour la fibrose kystique comprenant un polypeptide ou un acide nucléique spécifiques et un procédé de dépistage dun agent prophylactique ou thérapeutique pour la fibrose kystique, ledit procédé comprenant létape suivante (1) ou (2). (1) Une étape de mesure dune interaction entre un CFTR présentant une mutation de manque de phénylalanine en position 508 ou un fragment peptidique contenant la mutation précitée et une RFFL ou un fragment peptidique contenant un fragment de cette dernière. (2) Une étape de mesure de lactivité de lubiquitine ligase de RFFL.形質膜に発現したΔF508 CFTRが、形質膜品質管理機構によりユビキチン化を受け、エンドサイトーシス後、リソソーム分解されることを阻害することにより、嚢胞性線維症の予防又は治療を行い得る方法等が提供される。 より具体的には、特定のポリペプチド又は核酸を含有する嚢胞性線維症予防又は治療剤、並びに、以下の(1)又
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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