ベイラー カレッジ オブ メディスン;BAYLOR COLLEGE OF MEDICINE;GRADALIS INC;グラダリス インク.
发明人:
JOHN J NEMUNAITIS,ネムナイティス ジョン ジェイ.,DONALD RAO,ラオ ドナルド,F CHARLES BRUNICARDI,ブルニカルディ エフ. チャールズ,ネムナイティス ジョン ジェイ.,ブルニカルディ エフ. チャールズ
申请号:
JP2014115504
公开号:
JP2014207907A
申请日:
2014.06.04
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide: a bifunctional shRNA-based composition and a method for knocking down the expression of a PDX-1 oncogene in target cells; and a method to deliver shRNA-containing expression vectors to target tissues overexpressing a PDX-1 oncogene.SOLUTION: An expression vector comprises: a promoter; and a nucleic acid insert operably linked to the promoter. The insert encodes one or more short hairpin RNAs (shRNA) capable of hybridizing to a region of an mRNA transcript that encodes a PDX-1 oncogene and that inhibits the PDX-1 oncogene expression via RNA interference. A therapeutic agent delivery system comprises: a therapeutic agent carrier; and an expression vector comprising a promoter and a nucleic acid insert operably linked to the promoter.【課題】標的細胞中におけるPDX-1オンコジーンの発現をノックダウンするための、二機能性shRNAに基づく組成物及び方法、PDX-1オンコジーンを過剰発現する組織を標的とするshRNA含有発現ベクターを送達する方法の提供。【解決手段】プロモーターと、前記プロモーターに作動可能に連結されている核酸インサートとを含む発現ベクターであって、前記核酸インサートが、PDX-1オンコジーンをコードするmRNA転写物の領域とハイブリダイズすることができ、かつ、RNA干渉によってPDX-1オンコジーン発現を阻害する、1又は2以上の低分子ヘアピン型RNA(shRNA)をコードする、発現ベクター。治療薬担体と、プロモーター、及び前記プロモーターに作動可能に連結されている核酸インサートを含む発現ベクターとを含む治療薬送達系。【選択図】なし