BOITANO, Anthony,GONCALVES, Kevin A.,COOKE, Michael
申请号:
USUS2019/012195
公开号:
WO2019/136159A1
申请日:
2019.01.03
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided herein are compositions and methods useful for the expansion of hematopoietic stem and progenitor cells. In accordance with the composition and methods described herein, hematopoietic stem and progenitor cells may be expanded, for instance, by treatment ex vivo with an aryl hydrocarbon receptor antagonist, and may be infused into a patient, such as a patient in need of hematopoietic stem cell transplant therapy. Thus, provided herein are methods for the treatment of various related disorders, including inherited metabolic disorders, among others.L'invention concerne des compositions et des procédés utiles pour l'expansion de cellules souches hématopoïétiques et progénitrices. Conformément à la composition et aux procédés décrits ici, des cellules souches hématopoïétiques et progénitrices peuvent être étendues, par exemple, par traitement ex vivo avec un antagoniste de récepteur d'hydrocarbure aryle, et peuvent être injectées dans un patient, tel qu'un patient nécessitant une thérapie de transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Ainsi, l'invention concerne des procédés pour le traitement de divers troubles apparentés, y compris des troubles métaboliques héréditaires, entre autres.