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Artificial transcription factor for the treatment of diseases caused by OPA1 haploinsufficiency
专利权人:
アリオフサ アーゲー
发明人:
ノイツナー,アルバート,フラマー,ヨゼフ,ハクスリー,アリス,ノイツナー,アルバート,フラマー,ヨゼフ,ハクスリー,アリス
申请号:
JP2016505805
公开号:
JP2016515596A
申请日:
2014.04.02
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present invention relates to an artificial transcription factor comprising a polydactyl zinc finger protein that specifically targets the OPA1 promoter fused to an activation protein domain and a nuclear localization sequence. Artificial transcription factors directed against the OPA1 promoter are diseases associated with OPA1 haploinsufficiency such as autosomal dominant optic atrophy plus symptomatic autosomal dominant optic atrophy plus and normal-tension glaucoma Useful for the treatment of本発明は、活性化タンパク質ドメインおよび核局在化配列と融合したOPA1プロモーターを特異的に標的とするポリダクチルジンクフィンガータンパク質(polydactyl zinc finger protein)を含む人工転写因子に関する。OPA1プロモーターに対して指向される人工転写因子は、常染色体優性視神経萎縮症、症候性常染色体優性視神経萎縮プラス(syndromic autosomal dominant optic atrophy plus)、および正常眼圧緑内障などのOPA1ハプロ不全に伴う疾患の治療に有用である。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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