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COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT D'UN DYSFONCTIONNEMENT DES MUSCLES LISSES
专利权人:
UROVANT SCIENCES GMBH
发明人:
MELMAN, Arnold
申请号:
IBIB2019/059805
公开号:
WO2020/100089A3
申请日:
2019.11.14
申请国别(地区):
IB
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure provides compositions and methods to treat diseases and conditions related to smooth muscle dysfunction, or to ameliorate symptoms thereof comprising gene therapy, wherein one or more polynucleotides encoding one or more subunits of the Maxi-K channel, or mutants, variants, functional fragments, or derivatives thereof (e.g., fusions and chimaeras) are administered to a subject in need thereof, and wherein the administration of the polypeptides result in the expression of functional Maxi-K channels in the targeted smooth muscle. In some aspects, the composition of the disclosure comprise plasmid vectors containing at least one nucleic acid encoding a Maxi-K channel peptide. Also disclosed are pharmaceutical compositions, articles or manufacture, and kits.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour traiter des maladies et des affections liées à un dysfonctionnement des muscles lisses, ou pour faire régresser les symptômes de celles-ci, comprenant une thérapie génique, un ou plusieurs polynucléotides codant pour une ou plusieurs sous-unités du canal Maxi-K, ou des mutants, des variants, des fragments fonctionnels ou des dérivés de ceux-ci (par exemple, des fusions et des chimères) étant administrés à un sujet qui en a besoin, et l'administration des polypeptides conduisant à l'expression de canaux Maxi-K fonctionnels dans le muscle lisse ciblé. Selon certains aspects, la composition de l'invention comprend des vecteurs plasmidiques contenant au moins un acide nucléique codant pour un peptide de canal Maxi-K. L'invention concerne également des compositions pharmaceutiques, des articles ou la fabrication, et des kits.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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