리소좀의 산 리파제 결핍을 치료하는 방법들

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专利权人:

SYNAGEVA BIOPHARMA; CORP.

发明人:

HEARTLEIN MICHAEL,하틀레인 마이클,CONCINO MICHAEL,콘시노 마이클,MARTINI PAOLO,마르티니 파올로,MEIYAPPAN MUTHURAMAN,메이야판 무투라만,CALIAS PERICLES,칼리아스 페리클레스,ROMASHKO ALLA,로마쉬코 알라,PESCATORE BRIAN,페스카토어 브라이언,CHARNAS LAWRENCE,찰나

申请号：

KR1020137024408

公开号：

KR1020140006037A

申请日:

2012.02.15

申请国别(地区):

KR

年份:

2014

代理人:

摘要：

The present invention provides compositions and methods for effective treatment of a lysosomal acid lipase deficiency (LALD) disease, in particular, Wolmans disease and Cholesteryl Ester Storage Disease (CESD). Among other things, the present invention provides a method of treating developmental impairment or malnutrition in an individual suffering from a lysosomal acid lipase deficiency (LALD) disease, comprising administering to the individual a therapeutic effective amount of a lysosomal acid lipase.본 발명은 리소좀의 산 리파제 결핍 (LALD) 질환, 상세하게는 울만병 및 콜레스테릴 에스테르 축적병 (CESD)의 효과적인 치료를 위한 조성물들 및 방법들을 제공한다. 무엇보다도, 본 발명은 리소좀 산 리파제 (lysosomal acid lipase)의 치료적 유효량을 개인에게 투여하는 단계를 포함하는, 리소좀 산 리파제 결핍 (LALD) 질환을 앓고 있는 개인에서 발달 손상 또는 영양실조를 치료하는 방법을 제공한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/