ERIK SCHWIEBERT,JOHN STREIFF,JOHN DIXON,HONGWU GAO
申请号：
MX2015013173
公开号：
MX2015013173A
申请日:
2014.03.14
申请国别(地区):
MX
年份:
2016
代理人:
摘要：
Novel CFTR corrector compounds that are effective in rescuing halide efflux, delF508-CFTR protein processing, and apical functional chloride ion transport in a cell are provided. Also provided are methods for treating protein folding disorders (e.g., cystic fibrosis and chronic obstructive pulmonary diseases). The methods include administering a CFTR corrector compound or pharmaceutically acceptable salt or prodrug thereof. Methods of rescuing halide efflux in a cell, correcting a processing defect of a delF508-CFTR protein in a cell, and correcting functional delF508-CFTR chloride channels in a cell are also provided.Se proporcionan compuestos correctores de CFTR novedosos que son eficaces para recuperar el eflujo de haluro, procesar la proteína delF508-CFTR y transportar los iones de cloruro funcionales en una célula. También se proporcionan métodos para tratar los trastornos de plegamiento de proteínas (por ejemplo, fibrosis quística y enfermedad pulmonar obstructiva crónica). Los métodos incluyen administrar un compuesto corrector de CFTR o una sal o profármaco farmacéuticamente aceptable de este. En la presente también se proporcionan métodos para recuperar el eflujo de haluro en una célula, corregir un defecto de procesamiento de una proteína delF508- CEFTR en una célula y corregir los canales de cloruro de deIF508-CFTR funcional en una célula.
