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RETT综合征及其治疗
- 专利权人:
- 雷特综合征研究信托;贝勒医学院;雷特综合征研究信托；贝勒医学院
- 发明人:
- D·舍尔,M·J·贾斯提斯
- 申请号：
- CN201480047355.4
- 公开号：
- CN105682688A
- 申请日:
- 2014.06.26
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2016
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供了用于治疗Rett综合征以及其它MECP2相关性紊乱的新策略，其包括用于识别和/或表征有用的治疗方式和/或将Rett综合征患者分层以确定那些更有可能或更不可能响应特定治疗的患者。在一些实施方式中，本发明将代谢通路，且特别是脂质和/或胆固醇代谢(如，生物合成)通路，尤其是脑内脂质和/或胆固醇代谢(如，生物合成)通路的某些组件定义为可用于识别和/或表征潜在Rett综合征治疗剂的靶标。除了其它方面，本发明还提供了用于识别和/或表征此类试剂的系统，其通过使试剂接触包含一种或多种此类代谢通路组件的系统，并评估其对于一种或多种指示物(如，相关通路的组件、产物和/或标记物)的存在、水平、活性和/或形式的影响。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
