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COMPOSITIONS D'ACIDES AMINÉS ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DE LA FIBROSE KYSTIQUE
专利权人:
UNIVERSITY OF FLORIDA RESEARCH FOUNDATION; INCORPORATED
发明人:
VIDYASAGAR, Sadasivan,GROSCHE, Astrid,XU, Xiaodong,LIN, Shanshan,PRABHAKARAN, Sreekala
申请号:
USUS2019/058954
公开号:
WO2020/092639A1
申请日:
2019.10.30
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein are amino acid compositions useful for increasing the translocation of the cystic fibrosis transmembrane conductance (CFTR) protein from the cytoplasm to the plasma membrane, particularly in epithelial cells. Methods for increasing the concentration of CFTR in the plasma membrane, increasing chloride ion transport, and increasing water transport are also provided. These compositions and methods are useful in treating cystic fibrosis in subjects bearing one or more mutations in the CFTR protein. Use of these compositions for the treatment of cystic fibrosis and in the preparation of a medicament for the treatment of cystic fibrosis are also encompassed herein.La présente invention concerne des compositions d'acides aminés utiles pour augmenter la translocation de la protéine de conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) du cytoplasme à la membrane plasmique, en particulier dans les cellules épithéliales. L'invention concerne également des méthodes d'augmentation de la concentration en CFTR dans la membrane plasmique, d'augmentation du transport d'ions chlorure et d'augmentation du transport d'eau. Ces compositions et méthodes sont utiles dans le traitement de la fibrose kystique chez des sujets présentant une ou plusieurs mutations dans la protéine CFTR. L'invention concerne également des utilisations de ces compositions pour le traitement de la fibrose kystique et dans la préparation d'un médicament pour le traitement de la fibrose kystique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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