CHEN, Kuan-Ju,LEIFER, Franziska,MALININ, Vladimir,PERKINS, Walter,ZHANG, Jimin,DIPETRILLO, Keith
申请号：
USUS2016/041776
公开号：
WO2017/008076A1
申请日:
2016.07.11
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Compositions comprising an RNA interference (RNAi) compound complexed to or encapsulated by lipid particles are provided. The lipid particle is a lipid nanoparticle, a liposome or a combination thereof. The lipid particle comprises a cationic lipid, a phospholipid, a sterol or a tocopherol or a derivative thereof, and a conjugated lipid. The invention also provides methods for treating pulmonary diseases or disorders such as pulmonary fibrosis and sarcoidosis using the compositions comprising the RNAi-lipid particles of the invention. The methods comprise administering one or more of the RNAi compositions to the lungs of the patient in need thereof via an inhalation delivery device, for example, a nebulizer, dry powder inhaler, or a metered dose inhaler.L'invention concerne des compositions comprenant un composé d'interférence ARN (ARNi) complexé à ou encapsulé par des particules lipidiques. La particule lipidique est une nanoparticule lipidique, un liposome ou une de leurs combinaisons. La particule lipidique comprend un lipide cationique, un phospholipide, un stérol ou un tocophérol ou un de leurs dérivés, et un lipide conjugué. L'invention concerne également des procédés pour traiter des maladies pulmonaires ou des troubles tels que la fibrose pulmonaire et la sarcoïdose à l'aide des compositions comprenant les particules de lipide-ARNi de l'invention. Les procédés comprennent l'administration d'une ou de plusieurs compositions d'ARNi aux poumons du patient ayant besoin par l'intermédiaire d'un dispositif d'administration par inhalation, par exemple, un nébuliseur, un inhalateur de poudre sèche, ou un inhalateur doseur.
