Compounds and methods for modulation of SMN2

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专利权人:

ファーマシューティカルズ，;アイオーニス;インコーポレーテッド

发明人:

リゴ，フランク,プラカシュ，タジャ・ピー,セス，プニット・ピー

申请号：

JP2019500807

公开号：

JP2019525918A

申请日:

2017.07.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2019

代理人:

摘要：

Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating SMN2 splicing. Also provided is the use of compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treating spinal muscular atrophy. [Selection figure] NoneＳＭＮ２のスプライシングを調節するための化合物、組成物及び方法が本明細書で開示される。脊髄性筋萎縮症を治療するための薬剤の製造における化合物及び組成物の使用もまた提供する。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/