CRISPR / Cas9-mediated genome editing retains clinical efficacy for treating genetic diseases such as Ducken's muscular dystrophy (DMD), which is caused by mutations in the dystrophin gene. Here we use three promoters to drive the expression of the same DMD guide RNA, which results in a more robust and safe form of genome editing in a humanized mouse model for DMD with an exon 50 deletion, and in ΔEx50-MD dogs. Achieved.CRISPR/Cas9-매개된 게놈 편집은 유전 질환, 예컨대, 듀켄씨 근 이영양증(DMD)을 치료하기 위한 임상 효능을 보유하며, 이러한 질환은 디스트로핀 유전자내 돌연변이에 의해 유발된다. 본원에서는, 동일한 DMD 가이드 RNA의 발현을 구동시키는 3개의 프로모터를 사용하여, 보다 견고하고 안전한 형태의 게놈 편집을 엑손 50내 결실을 지닌 DMD에 대한 사람화된 마우스 모델, 및 △Ex50-MD 개내에서 달성하였다.
