SCARIA, Abraham,SULLIVAN, Jennifer,STANEK, Lisa, M.
申请号：
USUS2015/028966
公开号：
WO2015/168666A3
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
Provided herein are improved rAAV (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of ocular disorders or CNS disorders wherein the rAAV comprise one or more substitutions of amino acids that interact with heparan sulfate proteoglycan. The invention provides methods for improved transduction of retinal cells and methods for treating ocular diseases with improved compositions of rAAV particles. Further provided herein are improved recombinant adeno-associated virus (rAAV) (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of disorders of the CNS. The invention provides methods for delivering the rAAV to the CNS, methods for treating disorders of the CNS with improved compositions of rAAV particles, and kits for delivering the rAAV to the CNS and/or treating a CNS disorder.La présente invention concerne des rAAV améliorés (par exemple, rAAV2 rAAVrh8R, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles oculaires ou de troubles du SNC, lesquels rAAV comprennent une ou plusieurs substitutions d'acides aminés qui interagissent avec un protéoglycane à sulfate d'héparane. L'invention concerne la transduction améliorée de cellules rétiniennes et des procédés de traitement de maladies oculaires avec des compositions améliorées de particules de rAAV. En outre l'invention concerne des virus adéno-associés recombinés (rAAV) (par exemple, rAAV2 rAAVrh8R, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles du SNC. L'invention concerne des procédés d'administration de rAAV au SNC, des procédés de traitement de troubles du SNC avec les compositions améliorées de particules de rAAV, et des kits pour administrer le rAAV au SNC et/ou traiter un trouble du SNC.
