COMPOSÉS DE TRINUCLÉOTIDE PRÉSENTANT UNE COIFFE EN POSITION 5' OU COMPOSÉS D'OLIGONUCLÉOTIDE DE RANG SUPÉRIEUR ET LEURS UTILISATIONS DANS LA STABILISATION D'ARN, L'EXPRESSION DE PROTÉINE ET EN THÉRAPIE
KUHN, Andreas,MURAMATSU, Hiromi,KARIKO, Katalin,FESSER, Stephanie,SAHIN, Ugur
申请号：
EPEP2019/056502
公开号：
WO2019/175356A1
申请日:
2019.03.14
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention relates to 5'-cap compounds, in particular the stabilization of RNA by such 5'-cap compounds, and provides compositions, such as pharmaceutical compositions, and cells comprising an RNA which is modified with such a 5 '-cap compound, as well as methods for producing a peptide or protein of interest using the compositions or cells according to the present invention. Furthermore, the present invention provides the RNA, compositions, or cells for use in therapy, in particular for use in a method of treating a disease or disorder by protein replacement therapy, genome engineering, genetic reprogramming, and immunotherapy； a method for increasing the stability of RNA in cells； a method for increasing the expression of RNA in cells； and a method for providing an RNA with a 5'-cap structure.La présente invention concerne des composés présentant une coiffe en position 5', en particulier la stabilisation de l'ARN par de tels composés présentant une coiffe en position 5', et concerne des compositions, telles que des compositions pharmaceutiques, et des cellules comprenant un ARN modifié avec un tel composé présentant une coiffe en position 5', ainsi que des procédés de production d'un peptide ou d'une protéine d'intérêt à l'aide des compositions ou de cellules selon la présente invention. La présente invention concerne en outre l'ARN, des compositions ou des cellules destinés à être utilisés en thérapie, en particulier pour une utilisation dans une méthode de traitement d'une maladie ou d'un trouble par une thérapie de remplacement protéique, une ingénierie génomique, une reprogrammation génétique, et une immunothérapie； un procédé permettant d'augmenter la stabilité de l'ARN dans des cellules； un procédé permettant d'augmenter l'expression d'ARN dans des cellules； et un procédé permettant de fournir un ARN avec une structure de coiffe en position 5'.
