ROBERT MACLAREN,マクラーレン、ロバート,MIGUEL SEABRA,シーブラ、ミゲル,MATTHEW JOHN DURING,デュアリング、マシュウ ジョン
申请号：
JP2017117286
公开号：
JP2017221192A
申请日:
2017.06.14
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide an adeno-associated virus (AAV) vector for use in gene therapy for treatment or prevention of choroideremia, which is a rare X-linked progressive degeneration of the choroid, retinal pigment epithelium and a photoreceptor of an eye.SOLUTION: A vector comprises an adeno-associated virus (AAV) genome or a derivative thereof and a polynucleotide sequence encoding REP1 or a variant thereof. The derivative is a chimeric, shuffled or capsid modified derivative. The AAV genome is from a naturally derived serotype, or isolate or clade of AAV, and particularly preferably AAV serotype 2 (AAV-2).SELECTED DRAWING: Figure 1【課題】眼の脈絡膜、網膜色素上皮、及び光受容体の稀なＸ連鎖進行性変性である、コロイデレミアの治療又は予防のための遺伝子治療に使用するためのアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターの提供。【解決手段】アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム又はその誘導体及びＲＥＰ１又はその変異体をコードするポリヌクレオチド配列を含む、ベクター。誘導体がキメラ、シャッフル、又はカプシド修飾誘導体であり、ＡＡＶゲノムが天然由来の血清型、又はＡＡＶの分離株若しくはクレードであり、特に好ましくはＡＡＶ血清型２（ＡＡＶ－２）である、ベクター【選択図】図１
