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MÉTHODE DE TRAITEMENT DE LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE PAR CIBLAGE DU GÈNE DE L'UTROPHINE
专利权人:
MODALIS THERAPEUTICS CORPORATION;ASTELLAS PHARMA INC.
发明人:
YOSHIMI, Eiji,YOSHIOKA, Katsuro,YAMAGATA, Tetsuya,QUIN, Yuanbo,THOMPSON, Iain Robert,KHANNA, Nidhi
申请号:
JPJP2019/045716
公开号:
WO2020/101042A1
申请日:
2019.11.15
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Polynucleotides comprising the following base sequences: (a) a base sequence encoding a fusion protein of a nuclease-deficient CRISPR effector protein and a transcription activator, and (b) a base sequence encoding a guide RNA targeting a continuous region of 18 to 24 nucleotides in length in a region set forth in SEQ ID NO: 104, 105, 135, 141, 153, 167, or 172 in the expression regulatory region of human Utrophin gene are expected to be useful for treating or preventing DUCHENNE muscular dystrophy or BECKER muscular dystrophy.L'invention concerne des polynucléotides qui comporte les séquences de bases suivantes : (a) une séquence de bases codant pour une protéine de fusion d'une protéine effectrice CRISPR déficiente en nucléase et d'un activateur de la transcription, et (b) une séquence de bases codant pour un ARN guide ciblant une région continue, d'une longueur de 18 à 24 nucléotides, située dans une des régions présentées dans les SEQ ID NO : 104, 105, 135, 141, 153 167 ou 172 de la région régulatrice de l'expression du gène de l'utrophine humaine, polynucléotides qui devraient pouvoir être utilisés pour traiter ou prévenir la dystrophie musculaire de Duchenne ou la dystrophie musculaire de Becker.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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