SARDI SERGIO PABLO,O'RIORDAN CATHERINE,STANEK LISA M.,PALERMO ADAM,RICHARDS BRENDA,SONG ANTONIUS
申请号:
CL2017002027
公开号:
CL2017002027A1
申请日:
2017.08.08
申请国别(地区):
CL
年份:
2018
代理人:
摘要:
<;p>; ARNi MOLEaCULES ARE PROVIDED HEREIN, INCLUDING A FIRST CHAIN CONTAINING A GUIDING SEQUENCE AND A SECOND CHAIN CONTAINING A SEQUENCE NOT GUIDING WHERE THE SEQUENCE DOESN'T GUIDE A PROTUBER. THE REGION SEED OF THE GUIDE SEQUENCES; E.G.,And esisi amp; oacute; n. in some aspects, invention and amp; oacute; n. provide RNI to treat Huntington's disease. In addition, tapes for expression and amperage are provided in this report; oacute; N, vectors (for example, if any).RAAV vehicles, recombinant glands, recombinant retarders, and recombinant HSV vehicles,C 26amp Eacute LULAS PART 26amp Iacute CULAS VIRALES Y COMPOSICIONES FARMAC 26amp Eacute UTICAS QUE CONTIENEN EL ARNi TAMBI 26amp Eacute N SE PROPORCIONAN ADICIONA (MENTE EN LA PRESENTE MEMORIA M 26amp Eacute TODOS Y KITS RELACIONADOS CON EL USO DEL ARNi POR EJEMPLO PARA EL TRATAMIENTO DE<;p>;SE PROPORCIONAN EN LA PRESENTE MEMORIA MOLÉ;CULAS DE ARNi QUE INCLUYEN UNA PRIMERA CADENA QUE CONTIENE UNA SECUENCIA GUÍ;A Y UNA SEGUNDA CADENA QUE COMPRENDE UNA SECUENCIA NO GUÍ;A EN DONDE LA SECUENCIA NO GUÍ;A CONTIENE UNA PROTUBERANCIA OPUESTA A LA REGIÓ;N SEMILLA DE LAS SECUENCIAS GUÍ;A; P. EJ., OPUESTA A LA SECUENCIA DE ESCISIÓ;N. EN ALGUNOS ASPECTOS, LA INVENCIÓ;N PROPORCIONA ARNi PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON. ADICIONALMENTE SE PROPORCIONAN EN LA PRESENTE MEMORIA CASETES DE EXPRESIÓ;N, VECTORES (P, EJ., VECTORES DE rAAV, ADENOVIRALES RECOMBINANTES, LENTIVIRALES RECOMBINANTES, Y DE HSV RECOMBINANTES), CÉ;LULAS, PARTÍ;CULAS VIRALES, Y COMPOSICIONES FARMACÉ;UTICAS QUE CONTIENEN EL ARNi. TAMBIÉ;N SE PROPORCIONAN ADICIONA(MENTE EN LA PRESENTE MEMORIA MÉ;TODOS Y KITS RELACIONADOS CON EL USO DEL ARNi, POR EJEMPLO, PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON.<;/p>;