The present invention relates to modified antisense oligonucleotides. The nucleotides described herein are from 10 to 40 nucleobases and include a targeting sequence complementary to a target region within an intron 1 of a human alpha-glucosidase (gaa) pre-intron 1. the target region includes at least one additional nucleobase compared to the targeting sequence, wherein at least one additional nucleobase has no complementary nucleobase in the targeting sequence, and wherein at least one additional nucleobase is internal to the target region.a presente invenção relaciona-se a oligonucleotídeos antisenso modificados. os nucleotídeos aqui descritos são de 10 a 40 nucleobases e incluem uma sequência direcionadora complementar a uma região alvo dentro de um íntron 1 de um pré-rnam do gene alfa-glicosidase (gaa) humano. a região alvo inclui pelo menos uma nucleobase adicional comparada com a sequência direcionadora, em que pelo menos uma nucleobase adicional não tem nenhuma nucleobase complementar na sequência direcionadora, e em que pelo menos uma nucleobase adicional é interna à região alvo.
