RICKARD, Amanda,DE LA GARZA, Anabel,SCHMIDT, Uli,KISELYOV, Alexander
申请号：
AUAU2017/050498
公开号：
WO2017/201585A1
申请日:
2017.05.26
申请国别(地区):
AU
年份:
2017
代理人:
摘要：
Disclosed herein are methods and compositions for the treatment of facioscapulohumeral muscular dystrophy and other muscle diseases or disorders. In some cases, the methods and compositions involve the use of methyltransferase inhibitors to inhibit or repress DUX4 expression in muscle cells. Further disclosed herein are methods and cell based assays for screening compounds for the treatment of facioscapulohumeral muscular dystrophy and other muscle diseases.L'invention concerne des méthodes et des compositions pour le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale et d'autres maladies ou affections musculaires. Dans certains cas, les méthodes et les compositions impliquent l'utilisation d'inhibiteurs de la méthyltransférase pour inhiber ou réprimer l'expression de DUX4 dans les cellules musculaires. L'invention concerne en outre des méthodes et des tests à base de cellules pour le criblage de composés pour le traitement de la dystrophie musculaire facioscapulohumérale et d'autres maladies musculaires.
