HANES, Justin,SUK, Jung, Soo,MASTORAKOS, Panagiotis,WOODWORTH, Graeme,ZHANG, Clark
申请号：
USUS2015/030381
公开号：
WO2015/175539A1
申请日:
2015.05.12
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
A synthetic gene delivery platform with a dense surface coating of hydrophilic and neutrally charged PEG, capable of rapid diffusion and widespread distribution in brain tissue, and highly effective gene delivery to target cells therein has been developed. Nanoparticles including nucleic acids, are formed of a blend of biocompatible hydrophilic cationic polymers and they hydrophilic cationic polymer conjugated to hydrophilic neutrally charged polymers such as polyethylene glycol. The nanoparticles are coated with polyethylene glycol at a density that imparts a near neutral charge and optimizes rapid diffusion through the brain parenchyma. Methods of treating a disease or disorder of the brain including administering a therapeutically effective amount of nanoparticles densely coated with polyethylene glycol are also provided.L'invention concerne une plateforme d'administration de gènes synthétiques comportant un revêtement de surface dense de PEG neutre hydrophile, capable d'une diffusion rapide et d'une répartition large dans le tissu cérébral, et d'une introduction des gènes dans les cellules cibles extrêmement efficace. Des nanoparticules contenant des acides nucléiques sont fabriquées avec un mélange de polymères cationiques hydrophiles biocompatibles qui sont conjugués à des polymères neutres hydrophiles comme le polyéthylèneglycol. Les nanoparticules sont recouvertes de polyéthylèneglycol à une densité qui confère une charge presque neutre et optimise la diffusion rapide à travers le parenchyme cérébral. L'invention concerne également des méthodes de traitement d'une maladie ou d'un trouble du cerveau consistant à administrer une quantité thérapeutiquement efficace des nanoparticules enduites d'une forte densité de polyéthylèneglycol.
