CELL END GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000992
公开号：
WO2020/139154A1
申请日:
2019.12.20
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention is related to genetic engineering and can be used in biotechnology, medical science and agriculture to create gene therapy medicinal products. Gene therapy DNA vector based on gene therapy DNA vector VTvaflV carrying the target gene selected from a group of genes comprising BMP-2, BMP- 7, OPG, PDGFA, PDGFB to increase the expression level of this target gene In humans and animals is suggested. Wherein, gene therapy DNA vector VTvafl7-BMP-2, or VTvafl7-BMP-7, or VTvafl7-OPG, or VTvafl7-PDGFA, or VTvafl7-PDGFB has nucleotide sequence SEQ ID No. 1 or SEQ ID No. 2 or SEQ ID No. 3 or SEQ ID No. 4 or SEQ ID No. 5, respectively. The gene therapy DNA vector does not contain nucleotide sequences of viral origin and there are no antibiotic resistance genes, providing the possibility of its safe use for genetic therapy in humans and animals. A method of production of the specified vector, the method of use of the vector, Escherichia coli strain carrying the specified vector, as well as a method of production of the specified vector on an industrial scale are also suggested.L'invention se rapporte à l'ingénierie génétique et peut être utilisée en biotechnologie, en sciences médicales et en agriculture pour créer des produits médicinaux de thérapie génique. L'invention concerne également le vecteur d'ADN de thérapie génique, basé sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 portant le gène cible choisi dans le groupe constitué par les gènes BMP-2, BMP-7, OPG, PDGFA et PDGFB, qui est destiné à augmenter le niveau d'expression de ce gène cible chez l'homme et l'animal, le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17-BMP-2 ou VTvaf17-BMP-7 ou VTvaf17-OPG ou VTvaf17-PDGFA ou VTvaf17-PDGFB possédant la séquence nucléotidique SEQ ID No 1 ou SEQ ID No 2 ou SEQ ID No 3 ou SEQ ID No 4 ou SEQ ID No 5, respectivement. Le vecteur d'ADN de thérapie génique ne contient pas de séquence nucléotidique d'origine virale ni aucun gène de résistance aux antibiotiques, assurant la poss
