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OPTIMIZED CRISPR/CAS9 SYSTEMS AND METHODS FOR GENE EDITING IN STEM CELLS
专利权人:
EDITAS MEDICINE; INC.
发明人:
GORI, Jennifer, Leah
申请号:
USUS2016/031366
公开号:
WO2016/182959A8
申请日:
2016.05.06
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
The methods and compositions described herein surprisingly increase CRISPR/Cas- mediated gene editing in stem cells by transiently treating the cells with a stem cell viability enhancer prior to and/or after contacting the cells with one or more CRISPR/Cas9 components. Further, this treatment also surprisingly results in increased engraftment of the stem cells into the target tissue of a subject. The present disclosure also provides one or more modified CRISPR/Cas9 components which, when used in combination with the stem cell viability enhancer, further increases the frequency of gene editing in stem cells, increases stem cell viability, and increases stem cell engraftment.La présente invention concerne des procédés et des compositions qui améliorent de manière surprenante lédition de gènes médiée par CRISPR/Cas9 dans des cellules souches par un traitement de manière transitoire des cellules avec une séquence activatrice de la viabilité des cellules souches avant et/ou après la mise en contact des cellules avec un ou plusieurs des constituants CRISPR/Cas9. En outre, ce traitement entraîne également de manière surprenante une meilleure prise de greffe des cellules souches dans les tissus cibles dun sujet. Linvention concerne également un ou plusieurs constituants CRISPR/Cas9 qui, une fois utilisés en association avec une séquence activatrice de la viabilité des cellules souches, améliorent encore la fréquence dédition des gènes dans les cellules souches, augmentent la viabilité des cellules souches, et améliorent la prise de greffe des cellules souches.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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